Comment savoir si un médicament est efficace ?
Savoir si un médicament marche, ça paraît simple : je suis malade, je prends le médicament, je guéris. Conclusion : le médicament a fonctionné. En réalité, c'est une conclusion bien trop hâtive !
Entre la prise d'un traitement et l'évolution de la maladie, de nombreux facteurs viennent s'interposer. C'est pourquoi la validation de l'efficacité d'un médicament nécessite des études nombreuses et cadrées. Voici les clefs pour comprendre pourquoi ces études sont importantes et savoir regarder avec méfiance les affirmations d'effets thérapeutiques fondées uniquement sur des opinions...
J'ai pris un médicament, et je suis guéri. Pourquoi ne puis-je pas conclure que le traitement a été efficace ?
Parce que rien ne prouve que c'est le médicament qui vous a guéri !
Votre guérison est peut-être due à l'évolution naturelle de la maladie.
Un exemple type est celui du rhume. Si vous avez un simple rhume, que vous prenez des médicaments, de la poudre de perlimpinpin (et il y en a beaucoup dans le commerce) ou rien du tout, sauf maladie intercurrente, vous serez guéri dans 8 jours. Au mieux, les médicaments (aspirine par exemple) vous auront aidé à diminuer les symptômes désagréables. Souvent, ils n'auront servi à rien, et au pire, s'ils étaient contre-indiqués dans votre état, ils vous auront rendu plus malade.
Evidemment, le taux de guérison spontanée dépend de la maladie. À savoir : il dépasse les 90 % pour les affections bénignes (rhume, grippe, gastroentérites virales, lombalgies), mais aussi pour certaines maladies potentiellement plus graves, comme l'hépatite B par exemple. Bien sûr, cela ne veut certainement pas dire qu'il ne faut pas consulter son médecin quand on est malade, car il existe de nombreuses maladies pour lesquelles le taux de guérison sans traitement est beaucoup plus faible, voire nul. Ça veut juste dire que la prise d'un médicament n'est pas toujours nécessaire à la guérison, et que si votre médecin ne vous en prescrit pas, c'est tout simplement qu'il n'y en a pas besoin..
Vous vous sentez mieux : peut-être est-ce l'effet placebo !
Tout le monde a entendu parler de l'effet placebo. Il s'agit d'un phénomène psychologique où les patients peuvent ressentir une amélioration de leur état simplement parce qu'ils pensent recevoir un traitement efficace. Cet effet est connu depuis longtemps. Les recherches ont montré que cet effet était d'autant plus important que, non seulement le malade, mais aussi le médecin prescripteur était lui-même convaincu de l'intérêt du traitement.
L'effet placebo est une composante des effets contextuels, qui peuvent être également bénéfiques : être pris en charge, être suivi par des soignants bienveillants... Les mécanismes ne sont pas bien connus, mais un facteur est probablement la levée de l'anxiété. L'anxiété est source de mal-être et, par la production de certaines hormones, peut ralentir une guérison spontanée. C'est possiblement le mode de fonctionnement des "coupeurs de feu".
Mais attention, si les effets contextuels sont intéressants, ils ne remplacent pas le diagnostic et la prise en charge médicale des maladies le nécessitant. Les effets contextuels peuvent aider à la guérison spontanée quand l'affection en cause évolue habituellement vers la guérison spontanée. Ils ne remplacent en aucun cas un traitement médical éprouvé, seul à même d'apporter la guérison lors de maladie à évolution défavorable.
Est-ce que vous allez réellement mieux ?
Vous vous sentez mieux, soit, mais allez-vous réellement mieux ? En fait, l'efficacité d'un médicament ne peut être évaluée sur votre ressenti, qui est dépendant de très nombreux facteurs : biais cognitifs, interactions avec votre environnement, désir de guérir... C'est pourquoi l'efficacité d'un médicament ne peut être jugée que selon des critères objectifs et quantifiables (examens complémentaires, analyses, grilles d'évaluation...).
Alors, comment savoir si un médicament est efficace ?
Avant qu'un médicament soit reconnu comme apportant un bénéfice thérapeutique, il doit passer par un ensemble d'étapes, encadrées par des protocoles rigoureux, incluant 3 phases d'essais cliniques. La phase III, la dernière avant une éventuelle commercialisation, repose sur des études randomisées en double aveugle :
- Le médicament est testé en comparaison avec une molécule inactive, un placebo.
- Les malades recevant le médicament et ceux recevant le placebo sont tirés au sort (c'est ce que veut dire randomisée).
- Ni le malade ni son médecin ne savent si c'est le vrai médicament ou le placebo qui est administré.
- Les critères d'évaluation objectifs de l'évolution de la maladie sont fixés précisément dès le départ.
- L'étude est menée sur plusieurs milliers de patients, afin de limiter les effets du hasard*.
Cette méthodologie est la seule façon d'évaluer véritablement l'efficacité d'un traitement. Tout médicament ou autre traitement n'ayant pas été validé par ce protocole, en incluant un très grand nombre de patients, n'a pas fait la preuve de son intérêt thérapeutique.
* A propos du hasard :
Lors d'une étude clinique, comme dans bien d'autres domaines, les résultats se répartissent suivant une distibution normale, c'est-à-dire sous forme d'une courbe en cloche. Le dôme de la courbe correspond aux résultats les plus souvent observés, l'extrêmité gauche aux personnes chez qui l'effet thérapeutique est nul, et l'extrêmité droite à ceux chez qui il est très fort. Autement dit, lors d'une étude sur une population, il y a toujours un groupe principal "dans la moyenne" et des individus avec des résultats extêmes.
La conséquence est que si on mène une expérimentation sur un petit nombre d'individus, il est possible que le hasard ait réuni dans cette population restreinte un nombre important de personnes ayant des résultats extrêmes, ce qui fausse totalement l'étude. C'est pourquoi il est indispensable que les études soient menées sur un très grand nombre de personnes.
Sources :
- Quelques chiffres sur la lombalgie. https://www.lombalgie.fr/comprendre/quelques-chiffres/#google_vignette
- SOS Hépatites. https://soshepatites.org/hepatite-b-chronique-la-petite-porte-de-la-guerison/
- Kassetr (S.) et col. Acceptation of Folk Medicine and its “secrets” in a Swiss Burn Centre. Ann Burns Fire Disasters . 2019 Sep 30;32(3):227–233. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7155408/
- Keist (p.). Randomisée. Contrôlée. En double aveugle. Pourquoi? Forum Med Suisse 2006;6:46–51. https://swissethics.ch/assets/Fortbildung/Publikationen/kleist_p_rand_2006_f.pdf
